Süper Kan, Kanser veya Diyabet hastalığına çare olabilir mi?

Yeni kurulan bir biyoteknoloji şirketi  olan Rubius Therapeutics, alyuvarları (kırmızı kan hücrelerini) eksik enzimlerin yerini doldurmak ve kanser gibi nadir hastalıkları ve rahatsızlıkları tedavi etmek için kullanmak istiyor. Şimdiye kadar şirket, araştırmaları için 220 milyon dolar topladı.

Doktorların, kanseri tedavi etmek için hastaların bağışıklık sisteminden alınan genetiği değiştirilmiş T-hücrelerini kullanmaları gibi Rubius Therapeutics, hedeflenen tedaviyi alyuvarları kullanarak geliştirmeyi amaçlıyor.  Rubius’un CEO’su Torben Straight Nissen’ın, tedavinin sentetik ve kimyasal maddeler değil de alyuvarlar kullanılarak yapılacağı için temelde süper kan olduğunu düşünüyor.

Rubius alyuvarlara iyileştirici proteinler yükleyip belirli bir hastalığı tedavi etmeye uygun hale getirmeyi planlıyor. Sonrasında rahatsızlığı tedavi etmek amacıyla hastanın vücuduna enjekte ediliyor. Nihayetinde bu süper kan, hastanın vücudundaki toplam kanın %1’inden daha az olacak.

Başlangıç olarak şirket süper kanı, kanser ile deri veremi ve tip 1 diyabet gibi otoimmün bozuklukları tedavi etmek kadar nadir hastalıklardan muzdarip olan hastaların kayıp enzimlerinin yerini doldurmak için kullanmak istiyor. Fakat T-hücresi tedavisinin aksine alyuvar tedavileri kişiselleştirmek zorunda değil. Rubius, yüz binlerce farklı hastayı tedavi edecek iyileştirici (terapötik) dozu üretmek için yalnızca bir tane evrensel donöre (0 negatif kan grubuna sahip) gereksinim olduğunu iddia ediyor.

Geçtiğimiz günlerde,  2017 haziranında yatırımcılardan topladıkları 120 milyon doları takiben 100 milyon dolar daha toplayan Rubius, bu hedefine ulaşacak gibi görünüyor.

Nissen daha önceki bir açıklamasında “Bu fonların hepsi enzim eksikliğini, kanseri ve otoimmün hastalıkları tedavi etmeyi amaçlayan ilk alyuvar terapötik ürünlerin geliştirilmesine katkı sağlıyor. Alışılmamış hücresel tedavilerin hastalara uygulama görüşünü, bizim gibi uzun vadeli olarak paylaşan yatırımcılar, liderler ve danışmanlardan oluşan çok yetenekli bir ekip topladık” dedi.

Şu aşamada bir kavramdan öte olmadığı için Rubius’un öne sürdüğü tedavinin yaygın bir şekilde kullanılması biraz zaman alacak. Öncelikle bu tedaviler geliştirilmeli, ardından etkinliğini görmek için birçok klinik teste tabii tutulmalıdır. Eğer her şey yolunda giderse süper kan geçtiğimiz sene onaylanan T-hücresi tedavisinde olduğu gibi, Birleşik Devletler Sağlık Bakanlığından (FDA) onay alacak.

Alıntı

https://rasyonalist.org/